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Nuevas moléculas del CSIC podrían corregir alteraciones genéticas asociadas al autismo

31/10/2025@20:58:59

Investigadores del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM) han desarrollado moléculas sintéticas que corrigen un error en la lectura del gen CPEB4, implicado en el autismo idiopático. Estas moléculas, conocidas como oligonucleótidos antisentido, actúan como parches para asegurar la correcta producción de proteínas esenciales en el cerebro. Este avance, patentado por el CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid, abre nuevas posibilidades para tratamientos futuros del autismo y otros trastornos relacionados. Aunque se ha demostrado su efectividad en cultivos celulares, los investigadores destacan que aún es necesario realizar estudios preclínicos para evaluar su aplicación terapéutica en modelos animales.

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